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科学家借助基因编辑疗法成功治愈一只艾滋病活体白鼠

2017-05-09 基因治疗领域

来源:OFweek中国高科技门户

自上世纪被发现以来,艾滋病一直都是不治之症,不过近日科学家们取得了重大突破,他们成功利用CRISPR基因编辑系统从活老鼠体内敲除了艾滋病(HIV)DNA,而且手术之后这只老鼠还活的好好的。

当然,现在说这种方式将拯救广大艾滋病患者还为时过早,但它能在活体动物上起作用就说明这种解决方案蕴藏着无限可能。

据悉,这个由神经生物学家卡麦尔·卡利里领导的团队专注于用基因编辑技术解决艾滋病已经很多年了,去年他们就在老鼠身上取得了成功,不过今年的过程更加顺利。

在实验中,该团队用了三种不同的老鼠,第一种HIV病毒潜伏在老鼠的细胞里(去年成功的就是这种),第二种老鼠则自行携带一套HIV复制系统,第三种则移植了人类免疫细胞,包括潜伏了HIV病毒的T细胞。

HIV是一种很恐怖的病毒,它能潜伏在试图杀死它的免疫细胞中,因此在临床上很难寻找并治愈。

眼下,抗逆转录病毒疗法可以让艾滋病人过上正常生活,但它还不够完美。卡利里解释称:“现有的抗逆转录疗法在抑制病毒复制上很成功,但这种方法治标不治本,一旦病人停止治疗,病毒就会卷土重来。”

为了不被老鼠免疫系统攻击,研究人员将CRISPR基因编辑系统融合在了腺病毒群中,这样就不会像其他病毒一样触发免疫系统的反应了。

虽然这次取得了成功,但后续该团队还得确定CRISPR系统是否伤到了其他好的DNA。下一步他们将在基因更接近人类的灵长类动物身上做实验,同时该团队还想与四川大学华西医院的肿瘤学家(已经在CRISPR系统上取得成功)进行深入交流。

相关阅读:科学家成功治疗感染艾滋病毒的小白鼠

当今医学已非常发达,但还是有许多疾病人类束手无策,艾滋病就是其中的“佼佼者”。艾滋病毒(HIV)自1981年发现以来,已然成为了人类公敌,感染了艾滋病病毒就意味着必死,没有任何有效根治方法包括抗逆转录。许多人的在艾滋病病毒的阴影下等待着生命的时钟走向终结。然而,人类的力量是伟大的,最近从外媒传来消息,攻克HIV有了突破性进展。

这个壮举由MolecularTherapy和TempleUniversity的联合医学团队完成,他们采用CRISPR基因编辑技术,成功将小白鼠体内的HIV病毒DNA剪切掉,于是小白鼠成功存活!

据这个团队的领导者,生物学家KamelKhalili介绍,他们已经研究采用基因编辑治疗艾滋病(HIC)很多年了,最近成功完成治疗实验。该实验使用了三种白鼠,一种是有HIV潜伏的小白鼠,二是自身携带了一套HIV复制系统的小白鼠,三是移植了受感染人体免疫细胞,包括T细胞的小白鼠,实验结果均存活。

不过,KamelKhalili随后泼了一盘冷水,虽然从原理上基因剪切疗法不破坏正常的免疫系统,但是这个技术是否对正常的DNA造成破坏还需长期研究,因为这对于临床治疗极其重要。

据悉,目前的主流治疗方法——抗逆转录法虽然可以一定程度的阻碍HIV病毒的复制,但是由于没有彻底消灭“HIV”的基因,所以一旦停止吃药、治疗等,病毒就会立刻反弹,而持续治疗的经费让人望而生畏。

艾滋病、癌症和心脑血管疾病是现代 医疗 一直无法攻克的三座大山,衷心希望我们能在不远的将来看到治愈的曙光。


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